MS’e Karşı Gen Tedavisi Umudu

ABD merkezli Florida Üniversitesi araştırmacıları tarafından MS (Multipl Skleroz) hastalığı tedavisi için geliştirilen yeni gen terapisi, fareler üzerinde yapılan deneylerde başarı kaydetti. 

Dünya çapında yaklaşık 2.3 milyon insanı etkilediğini bilinen MS, aynı zamanda genç erişkinlerde en sık görülen nörolojik hastalık. Henüz tedavisi bulunmayan hastalık, bağışıklık sistemi, sinir liflerini çevreleyen miyelin kılıfına saldırdığında başlayarak, kas güçsüzlüğü, görme, konuşma ve kas koordinasyonuyla ilgili sorunlara yol açıyor.


Molecular Therapy dergisinde yayımlanan çalışmada ise, gen tedavisinin sağlıklı farelerde hastalığın oluşmasını engellerken, hasta farelerde MS semptomlarını da ortadan kaldırdığı gözlemlendi.

Araştırmacılar, farelerin karaciğerlerine bir beyin proteininden sorumlu geni vermek için zararsız bir virüs kullandılar. Virüs, MS’i tanımlayan bağışıklık sistemi saldırısını bastıran düzenleyici T-hücrelerinin üretimini sağladı. Gen, bağışıklık toleransını başlatma yeteneğine sahip olduğu için karaciğeri hedef aldı. Miyelin oligodendrosit glikoproteininin, kas distrofisini de önlediği biliniyor.

MS hastalarının yaşam kalitelerini arttırmayı hedeflediklerini dile getiren araştırma ekibinden Brad E. Hoffman, klinik çalışmalardan elde edilen sonuçların umut vaat ettiğinin altını çizdi.